Piotr Turek, 19-latek z Korczyna, zmaga si\u0119 od pi\u0119tnastu lat z ostr\u0105 bia\u0142aczk\u0105 limfoblastyczn\u0105. Teraz staje do najtrudniejszej walki \u2013 zmierza si\u0119 z czwart\u0105 wznow\u0105 choroby. Wcze\u015bniej kosztowna i innowacyjna immunoterapia CAR-T uratowa\u0142a mu \u017cycie \u2013 polega\u0142a ona na zmodyfikowaniu limfocyt\u00f3w T, aby skutecznie eliminowa\u0142y kom\u00f3rki bia\u0142aczkowe. Niestety, dzi\u015b Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) wypiera si\u0119 dalszej refundacji leczenia, odmawiaj\u0105c pokrycia koszt\u00f3w kolejnej terapii.<\/p>\n\n\n\n
Sprawa Piotra ods\u0142ania powa\u017cne niedoci\u0105gni\u0119cia obowi\u0105zuj\u0105cego programu lekowego. NFZ wyklucza pacjent\u00f3w, kt\u00f3rzy ju\u017c otrzymali terapi\u0119 CAR-T, uznaj\u0105c to leczenie za kryterium dyskwalifikuj\u0105ce kolejne dawki.<\/p>\n\n\n\n
Diagoniza Piotra postawiona zosta\u0142a, gdy mia\u0142 zaledwie cztery lata \u2013 chorowa\u0142 na ostr\u0105 bia\u0142aczk\u0119 limfoblastyczn\u0105, kt\u00f3ra opanowa\u0142a a\u017c 98% jego szpiku kostnego. Przeszczep kom\u00f3rek krwiotw\u00f3rczych nie przyni\u00f3s\u0142 efektu, a kolejne wznowy zmusza\u0142y do stosowania standardowej chemioterapii, kt\u00f3ra wyczerpa\u0142a mo\u017cliwo\u015bci leczenia.<\/p>\n\n\n\n
Prze\u0142om nast\u0105pi\u0142 dopiero w 2021 roku, gdy rodzina, dzi\u0119ki zbi\u00f3rce internetowej, zgromadzi\u0142a oko\u0142o miliona z\u0142otych na nierefundowan\u0105 wtedy terapi\u0119 CAR-T. Efekt by\u0142 spektakularny \u2013 remisja trwa\u0142a ponad trzy lata. Niestety, w marcu 2025 roku dosz\u0142o do kolejnego zaostrzenia choroby. Guz wywo\u0142a\u0142 b\u00f3l kr\u0119gos\u0142upa i niedow\u0142ad ko\u0144czyn, a neurochirurdzy mogli go usun\u0105\u0107 jedynie cz\u0119\u015bciowo, bo dalsza operacja grozi\u0142aby trwa\u0142ymi uszkodzeniami.<\/p>\n\n\n\n
Specjali\u015bci z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego \u201ePrzyl\u0105dek Nadziei\u201d we Wroc\u0142awiu wskazuj\u0105 na drug\u0105 terapi\u0119 CAR-T jako jedyn\u0105 nadziej\u0119 dla Piotra. Program lekowy jednak ca\u0142kowicie blokuje dost\u0119p do ponownej infuzji, nie pozostawiaj\u0105c miejsca na wyj\u0105tkowe sytuacje.<\/p>\n\n\n\n
Sytuacj\u0119 Piotra dodatkowo komplikuje zesp\u00f3\u0142 Nijmegen (Nijmegen Breakage Syndrome) \u2013 rzadka, genetyczna mutacja genu NBN, kt\u00f3ra skutkuje zaburzeniami naprawy DNA. Jest to mutation cz\u0119\u015bciej wyst\u0119puj\u0105ca w Europie \u015arodkowej. Osoby z tym zespo\u0142em s\u0105 bardziej nara\u017cone na rozw\u00f3j nowotwor\u00f3w krwi, takich jak bia\u0142aczki i ch\u0142oniaki. Co istotne, s\u0105 te\u017c wyj\u0105tkowo wra\u017cliwe na standardow\u0105 chemioterapi\u0119 i radioterapi\u0119, kt\u00f3re dodatkowo uszkadzaj\u0105 ich materia\u0142 genetyczny.<\/p>\n\n\n\n
W tym kontek\u015bcie terapia CAR-T jest jedn\u0105 z niewielu metod, kt\u00f3ra minimalizuje dalsze uszkodzenia DNA u chorych z zespo\u0142em Nijmegen<\/strong>, co czyni j\u0105 szczeg\u00f3lnie istotn\u0105 dla takich pacjent\u00f3w.<\/p>\n\n\n\n Regulamin programu B.65 jasno wskazuje, \u017ce pacjent po wcze\u015bniejszym leczeniu terapi\u0105 CAR-T anty-CD19 nie jest uprawniony do kolejnej dawki. Przepis opracowano w czasie, gdy brakowa\u0142o danych o skuteczno\u015bci powt\u00f3rnej infuzji. Obecnie jednak publikacje zagranicznych o\u015brodk\u00f3w wskazuj\u0105, \u017ce u cz\u0119\u015bci pacjent\u00f3w mo\u017cliwe jest uzyskanie pozytywnego efektu, zw\u0142aszcza je\u015bli od pierwszego leczenia min\u0119\u0142y co najmniej dwa lata, a kom\u00f3rki pami\u0119ci CAR-T ju\u017c zanik\u0142y.<\/p>\n\n\n\n Polski system nie przewiduje jednak oceny indywidualnych przypadk\u00f3w, a procedury odwo\u0142awcze s\u0105 d\u0142ugotrwa\u0142e i mog\u0105 przekracza\u0107 czas, jaki pacjent mo\u017ce bezpiecznie czeka\u0107 na leczenie.<\/p>\n\n\n\n Cho\u0107 lekarze mog\u0105 jeszcze ubiega\u0107 si\u0119 o Ratunkowy Dost\u0119p do Technologii Lekowych (RDTL)<\/strong> \u2013 indywidualn\u0105 zgod\u0119 ministra zdrowia przy wyczerpaniu standard\u00f3w leczenia, jest to metoda wymagaj\u0105ca rozbudowanej dokumentacji, opinii konsultanta krajowego oraz dost\u0119pno\u015bci \u015brodk\u00f3w w bud\u017cecie. W praktyce procedura bywa skomplikowana i ma\u0142o skuteczna.<\/p>\n\n\n\n Dodatkowo rodzina rozwa\u017ca w\u0142\u0105czenie Piotra do zagranicznego badania klinicznego re-CAR-T, jednak tamtejsze kryteria wykluczaj\u0105 pacjent\u00f3w z aktywnym guzem rdzeniowym.<\/p>\n\n\n\n Zatem pozostaje czas i nadzieja, \u017ce system w ko\u0144cu dostrze\u017ce indywidualne potrzeby pacjent\u00f3w jak Piotr i przestanie traktowa\u0107 ich jak numer w statystykach<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Piotr Turek i trudna walka z bia\u0142aczk\u0105 Piotr Turek, 19-latek z Korczyna, zmaga si\u0119 od pi\u0119tnastu lat z ostr\u0105 bia\u0142aczk\u0105 limfoblastyczn\u0105. Teraz staje do najtrudniejszej walki \u2013 zmierza si\u0119 z czwart\u0105 wznow\u0105 choroby. Wcze\u015bniej kosztowna i innowacyjna immunoterapia CAR-T uratowa\u0142a mu \u017cycie \u2013 polega\u0142a ona na zmodyfikowaniu limfocyt\u00f3w T, aby skutecznie eliminowa\u0142y kom\u00f3rki bia\u0142aczkowe. Niestety, … Read more<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-16191","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-uncategorized"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/16191","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=16191"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/16191\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":16192,"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/16191\/revisions\/16192"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=16191"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=16191"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dobrezrodla.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=16191"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}Program lekowy B.65 i systemowa bezradno\u015b\u0107<\/h2>\n\n\n\n
Ratunkowy dost\u0119p do terapii, czyli procedury zast\u0119pcze<\/h2>\n\n\n\n